A necessidade de agilizar o acesso de pacientes com doenças raras a tratamentos médicos experimentais, especialmente quando não há outra opção terapêutica, foi defendida nesta segunda-feira (15) em audiência pública das Comissões de Assuntos Sociais (CAS) e de Ciência e Tecnologia (CCT).

O debate tratou do chamado uso compassivo, que permite a pacientes graves o uso de medicamentos ou procedimentos ainda em fase de estudos e sem registro oficial no Brasil.

Regulamentado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o uso compassivo possibilita o acesso antecipado a tecnologias inovadoras ainda sem registro nacional. Segundo dados do Ministério da Saúde citados na audiência, 95% das doenças raras ainda não possuem tratamento. A indicação médica é usada para avaliar a necessidade de alternativas em casos de doenças degenerativas ou incapacitantes.

Pacientes, pesquisadores e órgãos reguladores participaram da discussão sobre formas de reduzir entraves burocráticos e acelerar o acesso a terapias ainda não homologadas. Para os debatedores, a facilitação do processo poderia evitar o agravamento da saúde dos pacientes e a judicialização de tratamentos.

“Janela de esperança”

A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), autora do pedido da audiência pública, afirmou que é necessário buscar respostas, e não criar obstáculos ao acesso rápido a direitos, à inclusão social e à vida.

— Quem sofre tem pressa. Buscar o uso compassivo de terapias ainda em estudo se torna uma janela de esperança, que não podemos fechar a ninguém. E tudo se torna ainda mais dramático porque 75% das doenças raras afetam crianças, e os índices de mortalidade ainda são muito elevados. A ciência vem avançando nos últimos anos em uma velocidade sem precedentes, mas os avanços sociais precisam acompanhar na mesma medida — afirmou.

Lacunas regulatórias

Professora adjunta da Faculdade de Odontologia da Universidade Federal de Juiz de Fora, Aline Spagnol Fedoce-Silva, mãe de uma criança com síndrome de Krabbe, relatou que já existe uma terapia comprovada e realizada em outros países logo após a identificação da doença, que afeta os sistemas nervosos central e periférico. No Brasil, porém, o tratamento baseado em transplante de células-tronco ainda não é reconhecido.

Aline também citou lacunas regulatórias em procedimentos de alta complexidade e afirmou que a Lei 14.154, de 2021, que aperfeiçoa o Programa Nacional de Triagem Neonatal, segue em fase de regulamentação pelo Ministério da Saúde. Ela lembrou que algumas unidades da Federação, como o Distrito Federal, já rastreiam a doença, enquanto famílias aguardam decisões judiciais para conseguir acesso ao tratamento.

— Isso traz tamanha angústia, pois o processo judicial é demorado, desgastante e custoso, e nem sempre tem final feliz. Os pais de crianças com doença de Krabbe sofrem muito e sofrem também por imaginar que o próximo filho pode passar por todas as doenças, sofrimentos e desafios que o primeiro diagnosticado, justamente por não termos um respaldo do Ministério da Saúde — disse Aline, ao relatar que a espera pelo diagnóstico e pelo transplante prejudicou a filha.

Doação e controle

Pai de um menino com síndrome de Olmsted, doença que afeta principalmente a pele, Ricardo de Lima Agostinho relatou dificuldades para identificar a condição e realizar testes genéticos por meio de planos de saúde e laboratórios.

Entre os tratamentos utilizados pela família está o uso compassivo do Tarceva (erlotinibe), obtido por doações. Segundo Agostinho, o medicamento se tornou essencial para o controle da doença e para a qualidade de vida da criança, que enfrentava dores e perda de movimentos. Ele afirmou que a Justiça negou o fornecimento do remédio sob a alegação de falta de evidências científicas, que hoje já estariam comprovadas.

— A gente luta até hoje, a gente pede ajuda de um remédio compassivo para uma doença ultrarrara, para dar segurança jurídica ao médico e dar uma via administrativa. A Justiça nos ajudaria. Negar o remédio é condenar à incapacidade — lamentou.

O peso do tempo

A diretora jurídica da Casa Hunter e da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), Andreia Bessa, afirmou que pacientes com doenças raras sentem diretamente os efeitos da demora.

— Há dois tempos que raramente se sincronizam: o tempo da regulação, que segue seus ritos necessários, e o tempo da doença, que não espera. Então, quando essa janela se fecha, o tratamento pode chegar tarde demais. Falar sobre o uso compassivo é falar sobre isso.

Casos excepcionais

Professora e pesquisadora da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), Tatiana Coelho de Sampaio defendeu a manutenção do uso compassivo em terapias de saúde. Ela coordena pesquisas sobre a polilaminina, proteína considerada promissora na regeneração de lesões medulares.

— O uso compassivo é uma oportunidade de se avaliar as questões de forma excepcional. Existe um processo [de regulação], a gente pode tentar mudar isso; mas existe uma oportunidade de se trazer a excepcionalidade para que a resposta seja mais rápida. A gente precisa ter noção de que é fundamental ter janelas de excepcionalidade. O uso compassivo precisa continuar existindo — afirmou.

Autonomia ao paciente

A professora de genética do Instituto de Biociências da Universidade de São Paulo, Mayana Katz, defendeu mais rapidez na aprovação de novos protocolos de tratamento em saúde. A cientista também cobrou maior reconhecimento a pesquisas ainda não regulamentadas, relacionadas a doenças letais sem alternativa terapêutica.

— O vírus da zika, por exemplo, pode ser um aliado muito importante para destruir tumores cerebrais. Há tratamentos não aprovados clinicamente, mas que já são aprovados cientificamente em modelos animais. O que eu defendo é que se dê mais autonomia ao paciente (e mais autonomia aos pais, no caso de uma criança) quando não há mais alternativa, e com serenidade. [O paciente] deveria ter autonomia de dizer ”eu quero fazer um tratamento experimental, eu não quero morrer em vão”.

Limites claros

Representante do Conselho Federal de Medicina (CFM), Alcindo Cerci Neto afirmou que o método científico deve ser respeitado e aplicado de maneira adequada, com limites claros.

— O método científico é importante justamente porque precisa dividir o que é emoção do que é razão, principalmente na escolha de terapias. O paciente, embora tenha autonomia plena, e nós buscamos isso, nem sempre domina a parte científica. Além do pilar científico, nós temos o pilar bioético, e ele é muito importante e acaba de alguma maneira gerando algum tipo de conflito, inclusive com o método científico — afirmou.

Pesquisas e princípios

A coordenadora da Instância Nacional de Ética em Pesquisa do Ministério da Saúde (Inaep), Meiruze Sousa Freitas, destacou que a Lei 14.874, de 2024, estabelece diretrizes e regras para pesquisas com seres humanos no Brasil. Segundo ela, a norma se baseia em princípios de proteção, especialmente na condução de pesquisas, além de princípios bioéticos, justiça, consentimento livre e esclarecido e avaliação de benefício e risco.

— Nesse contexto, o uso compassivo vem no bojo de produtos que estariam realizando pesquisas com seres humanos no Brasil, especialmente pesquisas clínicas. E um dos princípios basilares para condução e utilização de produtos em seres humanos é você conhecer e garantir, especialmente antes de iniciar as fases clínicas 1, 2 e 3, o maior conhecimento possível desses produtos quanto às avaliações pré-clínicas e não clínicas, para que se possa avançar para estudos em humanos — explicou.

Acesso a tratamentos

O coordenador de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos da Anvisa, Claudiosvam Martins Alves de Sousa, afirmou que mecanismos de excepcionalidade para acesso a tratamentos de saúde existem em todo o mundo.

— Para acessar tratamento que não tem registro, temos, por exemplo, a importação para uso pessoal, que se dá a partir de prescrição médica. Temos ainda os programas assistenciais, que são o uso compassivo, o acesso expandido e o fornecimento pós-estudo. Os regulamentos são vivos, eles têm que acompanhar a evolução de inovação tecnológica, de novas opções. Para além de aceitar doar o produto para uso compassivo, o patrocinador é responsável por acompanhar os pacientes que receberam aquela droga que ele doou, por notificar a Anvisa por eventos adversos graves, incluindo óbitos, por arcar com custos de eventuais eventos adversos que necessitem de intervenções — afirmou.